젬백스, PSP 2인 이상 치료목적 사용승인아시아경제 기사제공: 2025-05-21 08:30:16

젬백스앤카엘(젬백스)의 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy·PSP) 치료제 'GV1001'이 치료목적 사용승인을 받았다.

21일 젬백스에 따르면 식품의약품안전처(식약처)는 지난 7일 2명 이상의 PSP 환자를 대상으로 한 GV1001의 치료목적 사용을 승인했다.

이번 승인은 이달 초 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을 모두 획득한 GV1001의 미국에서 치료목적 사용(EAP) 가능성에 관심이 집중되고 있는 가운데 발표됐다.
치료목적 사용승인은 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협하는 중증 환자에 대해 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.

PSP는 신경퇴행성질환으로 안구 운동 이상, 균형감각 소실, 언어 및 인지 기능 저하 등이 주요 증상으로 나타난다.
파킨슨병과 유사하지만, 질병의 악화 속도가 빠르고 현재까지 근본적인 치료제가 없어 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다.

젬백스에서 승인받은 내용은 2인 이상 25인 미만 환자 대상으로, 의료진의 판단에 따라 GV1001의 PSP 국내 2상 임상시험과 현재 진행 중인 연장 임상시험 후 추가 투여를 희망하는 환자에게 치료 목적으로 사용할 수 있다.
서울대학교병원 운영 서울특별시 보라매병원과 분당서울대학교병원에서 시행 예정이다.

젬백스 관계자는 "이번 치료목적 사용승인으로 임상시험에 참여한 PSP 환자들이 연장 임상시험 종료 후에도 GV1001을 투여받을 수 있게 돼 기쁘다"며 "앞으로도 다양한 지원을 통해 국내 뿐만 아니라 해외에서도 치료제가 없는 질환을 앓고 있는 환자의 치료 기회를 넓히는 데 앞장서겠다"라고 밝혔다.

이어 "현재 FDA와 긴밀히 협의하며 글로벌 3상 임상시험의 조속한 시행을 위해 전사적으로 모든 역량을 집중하고 있다"며 "세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 전했다.

젬백스는 지난해 국내 최초로 PSP 2상 임상시험을 완료했다.
임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다.
현재는 이를 토대로 글로벌 3상 임상시험을 추진하고 있다.
국내에서는 2상 임상시험 환자를 대상으로 12개월 연장 임상시험을 진행하고 있어 향후 총 18개월에 이르는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성 데이터를 확인할 예정이다.